© A. Krivonosov

В Беларуси 12 детей со СМА получили дорогостоящее лечение

В Беларуси за последние несколько лет 12 детей с диагнозом «спинальная мышечная атрофия» (СМА) получили лечение самыми современными препаратами. Об этом сообщила заместитель директора по педиатрии РНПЦ «Мать и дитя» Елена Улезко.

СМА — генетическое заболевание, которое вызывает прогрессирующую атрофию мышц. У трети белорусских детей с этим диагнозом диагностирована самая тяжелая форма — первого типа. Без лечения такие дети редко доживают до четырех лет.

Современные препараты способны остановить прогрессирование болезни, но не устраняют уже нанесенный вред организму. Для лечения СМА применяются три основных лекарства:

• Zolgensma — самый дорогой препарат в мире (около $1,8 млн за одну дозу). Это генная терапия, которая вводится однократно.

• Спинраза — препарат, который требует пожизненного применения. Стоимость первого года лечения превышает $700 тыс., в последующие годы — $320 тыс.

• Рисдиплам — препарат в виде сиропа, также рассчитан на пожизненный прием. Годовая стоимость лечения — около $300 тыс.

Все эти препараты недоступны в Беларуси бесплатно. Семьи детей с диагнозом СМА вынуждены самостоятельно собирать деньги на лечение, чаще всего через благотворительные фонды.

На сегодняшний день в стране диагноз «СМА» подтвержден у 92 детей. Благодаря усилиям родителей, благотворителей и медиков, некоторые из них смогли получить дорогостоящие препараты, дающие шанс на замедление болезни и улучшение качества жизни.